仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱“仁新”）今（18）日代子公司Belite Bio, Inc（以下簡稱“Belite”，那斯達克股票交易代碼：BLTE）公告，經與美國食品藥物管理局（以下簡稱“美國FDA”）討論後，拍板定案LBS-008治療乾性黃斑部病變三期臨床設計，為一項多國多中心、隨機分配（2:1，治療:安慰劑）、雙盲與安慰劑對照的研究，主要療效指標為評估黃斑部地圖狀萎縮（Geographic Atrophy，簡稱“GA”）區域自基準期到用藥後24個月的變化，以評估LBS-008治療晚期乾性黃斑部病變（簡稱乾性AMD）患者的安全性及有效性，預計於2023年第二季在全球招募至少300位乾性黃斑部病變病患，並預計進行期中分析，搶攻全球千億未被滿足醫療市場。
黃斑部病變為美國導致失明的主因，在美國就有超過1,100萬人、全球約2億人罹患黃斑部病變，其中約90%為乾性AMD患者，迄今無藥可醫。乾性AMD患者中，全球約800萬病患出現GA，嚴重影響視力而導致失明，屬於晚期乾性AMD，更急迫需要接受治療，且病患數預計隨著人口老化快速上升。LBS-008為美國國家衛生研究院（NIH）神經治療藍圖計畫中，唯一入選用於治療乾性黃斑部病變的藥物。據統計，黃斑部病變已造成全球2,550億美金的直接醫療成本，且根據Market Watch的研究報告，乾性AMD全球市場規模預估於2030年可達到每年202.8億美金（約6,084億台幣），存在巨大未被滿足的醫療需求。
仁新董事長林雨新表示：「我們非常興奮可開展LBS-008治療乾性AMD的臨床三期試驗，進一步推進這個可及早治療乾性AMD的口服新藥的開發進程。LBS-008進行中的斯特格病變（簡稱STGD1）臨床二期試驗的12個月期中數據表現非常正向，因STGD1與乾性AMD的病因皆與過量的維生素A有毒代謝物的累積有關，所以我們對LBS-008抑制或減緩乾性AMD患者的GA範圍擴大的潛在治療效果相當樂觀。」
美國史丹佛大學醫學院拜爾斯眼科研究所（Byers Eye Institute）教授Quan Dong Nguyen博士進一步指出：「晚期 GA 患者會因視網膜組織受損而造成失明，由於視網膜組織的受損是不可逆的，因此治療關鍵在於GA發生初期、視網膜組織仍然存活時及早進行治療。我們感到非常高興與鼓舞的是，LBS-008具潛力成為一款提供 GA 患者非侵入性的口服治療新藥。」
Belite目前正同步進行LBS-008針對STGD1為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗。STGD1同樣迄今無藥可醫，根據Medgadget研究報告指出，STGD1全球市場規模預估於2027年可達到每年15億美元（約450億台幣）。該臨床二期試驗共招募13名青少年受試者，儘管此階段之STGD1為惡化極為快速的階段，但12個月期中數據顯示，除了抑制或減緩病患的視網膜萎縮範圍擴大之外，更觀察到病患最佳矯正視力（BCVA）獲得改善。同時， LBS-008治療STGD1三期臨床試驗（註1）是目前全球唯一STGD1三期臨床試驗，加上已獲得FDA快速審查認定（Fast Track）的優勢，LBS-008有機會成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。
【註1】 欲了解LBS-008治療斯特格病變青少年病患之三期臨床試驗的更多資訊，請參考Belite官網：https://belitebio.com/#clinical-trials
關於Tinlarebant (LBS-008)
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺循環中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲得美國FDA 授予快速審查認定 （Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）與獲得美國FDA與歐洲EMA授予罕見疾病認證（ODD）。
斯特格病變
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。這種疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物（稱為「雙維甲酸」）在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡和中央視力逐漸喪失。此外，STGD1和乾性AMD具有相似的病理生理學特徵，其特徵都為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。
老年性乾性黃斑部病變 (Dry AMD)
乾性AMD在美國是導致視力喪失的主要原因，目前尚無治療藥物。美國估計有1,100萬乾性AMD患者，且全球有超過1.96億患者，估計造成全球2,550億美元的直接醫療成本。
關於仁新醫藥
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的快速審查認定(Fast Track Designation)及兒科罕見疾病認證（RPD），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴細胞白血病孤兒藥認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。
聲明
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