仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（6）日代子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼 : BLTE，以下簡稱”Belite”）公告，Belite臨床二期試驗計畫主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問獲邀於美國眼科學會（American Academy of Ophthalmology，簡稱”AAO”）於舊金山舉辦之2023年會，發表Tinlarebant（又名”LBS-008”）青少年斯特格病變（以下簡稱”STGD1”）臨床二期試驗（簡稱”LBS-008-CT02”）最終結果。
Belite董事長兼執行長林雨新博士表示：「Tinlarebant臨床二期最終結果為Belite寫下一個重要里程碑，也為我們正在進行的其他臨床試驗提供更多的支持證據。臨床二期的最終數據持續證實Tinlarebant的安全性，亦顯示相較參與疾病自然史研究（ProgStar）之患者，接受Tinlarebant治療之受試者的DDAF增長持續較低。我們期望在進行中的臨床三期Dragon試驗中看到類似的數據，進一步支持Tinlarebant成為首個治療STGD1的口服藥物。」
John Grigg教授表示：「我們對此臨床二期24個月治療的最終結果感到非常振奮。雖然兒童時期發病的STGD1的特徵為視力快速下降和疾病快速惡化，導致病患很年輕便永久失明，此臨床二期最終數據持續證明接受治療的患者的病變進程獲得減緩，且多項結構性與功能性參數均持續穩定化，包括視力的穩定。」
Tinlarebant STGD1臨床二期試驗有12位年齡介於12-18歲之受試者完成24個月的治療，最終數據持續顯示Tinlarebant之安全性與良好耐受性，未有受試者因副作用而退出。更有近42%的受試者（12位中的5位）在接受24個月治療後未出現視網膜萎縮區域（DDAF），在病情惡化極快的青少年STGD1實屬不易。視力分析顯示，多數受試者的最佳矯正視力（BCVA）經過24個月治療後呈現穩定，平均僅損失5個字母（BCVA損失少於10個字母臨床上視為無顯著變化）。更值得一提的是，與疾病自然史研究（ProgStar）中具有相似特徵（年齡小於18歲）之參與者相較，接受Tinlarebant治療之受試者的DDAF增長比ProgStar持續較低，並達到統計上的顯著差異(p<0.001)。
STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。Belite目前正進行一項為期兩年的STGD1青少年病患臨床三期試驗（代號DRAGON），並已完成全球收案，預計於2024 年下半年進行一年期中數據分析。DRAGON臨床三期試驗是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗，加上LBS-008已取得FDA快速審查認定(Fast Track Designation)，LBS-008極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。
關於DRAGON臨床試驗
本三期臨床試驗(DRAGON)，是一項多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照(治療組與安慰劑組為2:1比例)的研究，持續二年，以評估LBS-008治療STGD1青少年患者的安全性及有效性。目前已完成全球收案104名患者，預計於2024 年下半年進行一年期中數據分析。欲瞭解更多資訊，請參考clinicaltrials.gov網站 : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1
關於Tinlarebant (又名 “LBS-008”)
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺迴圈中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲得美國FDA 授予快速審查認定 （Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）與獲得美國FDA與歐洲EMA授予罕見疾病認證（ODD）。
斯特格病變 (STGD1)
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。此疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物「雙維甲酸」在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡及中央視力逐漸喪失。此外，STGD1與GA具有相似的病理生理學特徵，其特徵均為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。STGD1目前並無任何有效治療藥物或療法。
晚期乾性黃斑部病變的地圖狀萎縮 (GA)
乾性黃斑部病變是導致老年人視力喪失的主要原因。地圖狀萎縮（GA）是乾性黃斑部病變的晚期階段。目前尚未出現FDA批准針對GA的口服治療藥物，也沒有FDA批准針對GA以外的其他階段乾性黃斑部病變的治療方法。據估計，美國有2,000萬名黃斑部病變患者，全球有超過1.96億患者，全球直接醫療費用估計為2,550億美元。
關於仁新醫藥
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（老年性乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的快速審查認定(Fast Track Designation)及兒科罕見疾病認證（RPD），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴細胞白血病孤兒藥認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。
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