專注全球首創藥物開發的仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（15）日代子公司Belite Bio公告其獲邀在美國時間本月14日於舊金山登場的美國眼科學會（AAO）年會發表旗下治療乾性黃斑部病變（AMD）及斯特格病變的口服新藥LBS-008臨床一期數據。乾性AMD與斯特格病變迄今尚無有效藥物可醫治，LBS-008澳洲臨床一期試驗數據的有效性及安全性，替病患帶來一線曙光。

在不同劑量的SAD（單一劑量遞增）試驗和持續給藥的MAD（重複劑量遞增）試驗中，數據顯示LBS-008在人體內的吸收良好，且能有效抑制視黃醇結合蛋白4（Retinol Binding Protein 4，簡稱RBP4），受試者皆達到預計可產生療效之「抑制RBP4至少70%」的目標，且無明顯副作用，安全性極高。

仁新及該藥物發明人--哥倫比亞大學教授Dr. Petrukhin皆對LBS-008展現的有效性及安全性感到非常興奮，因為「抑制RBP4濃度達60%以上可減緩乾性AMD惡化」的作用機轉，已經由抗癌藥物Fenretinide在其乾性AMD人體二期臨床研究佐證。此外，英國國家健康研究院（NIHR）大規模以系統性分析檢視近8,000份治療乾性AMD和斯特格病變相關的臨床及臨床前研究數據，公開認同抑制RBP4的作用機轉具有治療這兩種疾病的潛力，並建議深入研究。

不過因Fenretinide原為癌症用藥且非RBP4標靶藥物，會有脫靶效應且無法再調高劑量，以致其二期臨床試驗未能達到統計上的顯著效果而宣告失敗。相較之下，LBS-008一期臨床試驗數據展現出降低RBP4濃度的有效性及安全性，代表LBS-008有很大機會成為全球第一個治療乾性AMD及斯特格病變的口服新藥。由於這兩種疾病迄今皆無藥可醫，若有足夠資源，LBS-008預計於2020年開展全球二/三期臨床試驗。

仁新獲邀在本月12-15日於舊金山登場的美國眼科學會（AAO）年會發表試驗結果，這是全球最大的眼科醫師與外科醫師協會舉辦的年度會議，也是全球最大、最具影響力的眼科創新技術峰會，每年皆有超過2萬名來自世界各地的專業人士代表參與，交流分享最新藥物的開發趨勢、臨床會議進展、先進的手術器械設備，以及最新的診所經營管理等，堪稱全方位的眼科盛宴。

LBS-008作用機轉

乾性黃斑部病變與斯特格病變的致病主因為過量視黃醇（維他命A）進入視覺循環，形成有毒代謝物A2E的累積而導致黃斑部受損。LBS-008為一市場首見治療乾性黃斑部病變與斯特格病變之口服用藥，其透過降低血液內主要運輸視黃醇進入眼睛的視黃醇結合蛋白（RBP4），來減少及調節進入視覺循環的視黃醇數量，在不干擾視覺循環運作的情況下減少A2E的產生，以減緩或阻止黃斑部病變與斯特格病變的惡化。

關於AAO

美國眼科協會AAO（American Academy of Ophthalmology）成立於1980年，是世界上最大的眼科醫生和外科醫生協會。AAO擁有32,000名醫生，其中九成以上是美國執業眼科醫生，以及7,000多名海外會員。一年一度的AAO年會是眼科領域全球最大、最廣泛的科學會議，涵蓋所有眼科和專科醫生的所有議題，並探索醫學前線的最新發現。更多的介紹可連結官網：https://www.aao.org

LBS-008國際孤兒藥資格認定

仁新醫藥子公司Belite Bio擁有LBS-008全球專屬授權，並取得多項認證。LBS-008於2017年9月及2018年5月分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證(ODD)，更於2018年6月取得了美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證(RPD)。

乾性黃斑部病變

乾性黃斑部病變（Dry Age-related Macular Degeneration）是導致美國老年人口失明的主因，目前無藥可醫。在美國就有超過1,100萬人罹患乾性黃斑部病變，全球更高達1億7千萬人¹，造成每年2,550億美金的醫療支出²。

斯特格病變

斯特格病變（Stargardt Disease）是一種遺傳性罕見疾病，發生率約為八千至萬分之一³，好發病於兒童，多數病患在20歲之前就會失明，目前無藥可醫。該疾病的主因來自於ABCA4基因突變，加速過量視黃醇形成的A2E毒素的累積，致使視網膜色素上皮層細胞死亡，產生視覺缺損，最終導致失明。

文獻參考

1. Katie L. Pennington and Margaret M. DeAngelis (2016). Epidemiology of age-related macular degeneration (AMD): associations with cardiovascular disease phenotypes and lipid factors.
URL: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5178091/ (accessed 17 April 2019)

2. BrightFocus Foundation. Sources for Macular Degeneration: Facts & Figures. URL: https://www.brightfocus.org/sources-macular-degeneration-facts-figures (accessed 17 April 2019)

3. Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute.https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts, accessed on 14 September 2018.