仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱“仁新”）今（22）日代子公司Belite Bio, Inc（以下簡稱“Belite”，那斯達克股票交易代碼：BLTE）公告，於美國開展LBS-008斯特格病變（以下簡稱“STGD1”）臨床三期試驗，開始招募美國青少年患者。此臨床三期試驗代號DRAGON，預計在全球收案約60名患者，目前已在美國、英國、德國、比利時、瑞士、香港、台灣和澳洲等地開展，已收案多名病人，並預計將於更多地區申請開展臨床三期。

仁新董事長林雨新博士表示：「STGD1是最常見的遺傳性視網膜失養症，導致成人和兒童的中央視力模糊甚至喪失，僅在美國就有超過三萬名 STGD1患者，目前無藥可醫，存在龐大未被滿足的市場需求。LBS-008為具備治療STGD1潛力的新藥，為罹患這種讓人日漸失能的STGD1患者帶來保留視力的希望。」

Belite所開發的LBS-008是一款嶄新口服小分子視黃醇結合蛋白4（RBP4）拮抗劑，可精準減少維生素A（視黃醇）進入眼睛的數量，進而減少有毒維生素A代謝物（bisretinoids或雙維甲酸）的形成與累積，使STGD1的發病與惡化獲得減緩甚至抑制。LBS-008是由美國國家衛生研究院（NIH）藍圖計劃所贊助，被NIH認可為一具潛力減緩或阻止老年性乾性黃斑部病變（乾性AMD）惡化的市場首見口服藥物。乾性AMD是一種主要影響老年人視力的疾病，其病理生理學與STGD1相似，且與STGD1相同，目前尚無任何藥物可治療，存在龐大未被滿足的市場需求。

Medgadget研究報告指出，斯特格病變全球市場規模預估於2027年可達到每年15億美金（約450億台幣）。

Belite已在健康成人受試者中完成數個LBS-008的臨床一期試驗，包括在美國招募40名受試者進行的單一劑量遞增試驗（SAD）、在澳洲招募39名受試者進行的SAD與在32名受試者進行的重複劑量遞增試驗（MAD）。試驗結果顯示LBS-008具有良好的耐受性且可抑制RBP4濃度平均達70%以上。

Belite目前正同步進行LBS-008針對斯特格病變青少年患者為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗（代號“DRAGON”）。該臨床二期試驗在澳洲與台灣招募13名青少年受試者，儘管此階段之斯特格病變為惡化極為快速的階段，但用藥六個月之初步數據顯示，13名患者中有8名（或61.5%）至少有一隻眼睛的最佳矯正視力（BCVA）獲得改善，其中2名患者的雙眼之BCVA獲得改善。此外，13名受試者中僅有1名受試者在用藥六個月後產生視網膜萎縮（萎縮範圍約為0.3平方毫米）。此優異的臨床數據也使得該試驗計畫主持人於今年五月獲邀至國際視覺與眼科學會（ARVO）發表該數據，並獲 FDA授與快速審查認定（Fast Track Designation）。Belite預計於2022第四季取得該二期臨床試驗用藥一年之數據。

LBS-008臨床三期試驗，代號DRAGON，為全球多中心臨床試驗，預計收案約60名患者，目前已收案多名病人。（欲了解更多資訊，請參考Clinicaltrials.gov，網址為https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1）

此外，由於乾性AMD的惡化與有毒雙維甲酸的形成與積累有關，Belite及NIH相信 LBS-008也具有效治療乾性AMD之潛力。Belite計劃在2022年第四季度啟動乾性AMD的二/三期臨床試驗。

關於LBS-008

LBS-008是一種嶄新口服療法，可防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺循環中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中視RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲得美國FDA 授予快速審查認定 （Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）與獲得美國FDA與歐洲EMA授予罕見疾病認證（ODD）。

斯特格病變

STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症（導致中央視力模糊甚至喪失）。這種疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物（稱為「雙維甲酸」)在視網膜大量積累，而導致視網膜細胞死亡和中央視力逐漸喪失。此外，STGD1和乾性AMD具有相似的病理生理學特徵，其特徵都為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。

老年性乾性黃斑部病變

乾性AMD在美國是導致視力喪失的主要原因，而目前尚未出現獲得批准的治療方法。美國估計有1,100萬乾性AMD患者，且全球有超過1.96億患者，估計造成全球2,550億美元的直接醫療成本。

關於仁新醫藥

仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的快速審查認定(Fast Track Designation)及兒科罕見疾病認證（RPD），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴細胞白血病孤兒藥認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。

聲明

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