繼8月於美國開展LBS-008斯特格病變三期臨床試驗後，仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱“仁新”）今（16）日代子公司Belite Bio, Inc（以下簡稱“Belite”，那斯達克股票交易代碼：BLTE）公告，再獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）核准於中國大陸開展LBS-008斯特格病變三期臨床試驗。目前該三期臨床試驗已於美國、英國、德國、比利時、瑞士、香港、台灣、澳洲等地展開，並已收至多名病患，預計全球收案約60名患者。
斯特格病變（簡稱STGD1）目前仍無治療藥物，全球存在巨大未被滿足的醫療需求，根據美國投資銀行的研究報告，STGD1全球市場規模預估於2030年可達到每年12.7億美金（約393億台幣）。LBS-008之STGD1三期臨床試驗為首個核准於中國大陸開展的STGD1臨床試驗，也是目前全球唯一STGD1三期臨床試驗，加上已獲得FDA快速審查認定（Fast Track）的優勢，LBS-008有機會成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。
仁新董事長林雨新表示：「我們非常滿意LBS-008的臨床試驗進展，且很高興能於中國大陸開展STGD1三期臨床試驗，加快臨床收案速度，早日為患者帶來治療方法。STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，導致許多成人和兒童的中央視力模糊、喪失。LBS-008為一口服藥錠，預計可及早治療，以維持視網膜組織的健康並解決巨大未滿足的醫療需求。」
Belite目前正同步進行LBS-008針對STGD1為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗。該臨床二期試驗於澳洲及台灣招募13名青少年受試者，儘管此階段之STGD1為惡化極為快速的階段，但用藥六個月之初步數據顯示，13名患者中有8名（或61.5%）至少有一隻眼睛的最佳矯正視力（BCVA）獲得改善，其中2名患者的雙眼之BCVA獲得改善。此外，13名受試者中僅有1名受試者在用藥六個月後產生視網膜萎縮（萎縮範圍約為0.3平方毫米）。Belite預計於2022第四季取得該二期臨床試驗用藥一年之數據。
LBS-008治療STGD1的三期臨床試驗（註1），是一項多中心、隨機分配、雙盲與安慰劑對照的研究，持續二年，以評估LBS-008治療STGD1青少年患者的安全性及有效性。
此外，由於乾性黃斑部病變（簡稱乾性AMD）之病理生理學與STGD1相似，同為有毒雙維甲酸（bisretinoids）於視網膜過度積累，使得感光細胞死亡而導致患者失明，LBS-008獲美國國家衛生研究院（NIH）藍圖計畫認可並給予研發贊助，NIH更公開表示LBS-008為一款具潛力減緩或抑制乾性AMD惡化的市場首見口服藥物。Belite相信LBS-008 可透過口服給藥的方式，及早治療STGD1及乾性AMD。Belite預計於2022年第四季度啟動乾性AMD的臨床2/3期試驗，搶攻千億未被滿足的醫療需求市場。
【註1】 欲了解LBS-008治療斯特格病變青少年病患之三期臨床試驗的更多資訊，請參考Belite官網：https://belitebio.com/#clinical-trials
關於LBS-008
LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺循環中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中視RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲得美國FDA 授予快速審查認定 （Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）與獲得美國FDA與歐洲EMA授予罕見疾病認證（ODD）。
斯特格病變
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。這種疾病是因視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物（稱為「雙維甲酸」）在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡和中央視力逐漸喪失。此外，STGD1和乾性AMD具有相似的病理生理學特徵，其特徵都為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。
老年性乾性黃斑部病變
乾性AMD在美國是導致視力喪失的主要原因，目前尚無治療藥物。美國估計有1,100萬乾性AMD患者，且全球有超過1.96億患者，估計造成全球2,550億美元的直接醫療成本。
關於仁新醫藥
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的快速審查認定(Fast Track Designation)及兒科罕見疾病認證（RPD），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴細胞白血病孤兒藥認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。
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