仁新醫藥 (股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”) 今(26)日代子公司Belite Bio, Inc(以下簡稱”Belite”，那斯達克股票交易代碼 : BLTE)公告，Belite臨床試驗計畫主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問獲邀於美國視覺與眼科研究協會ARVO（The Association for Research in Vision and Ophthalmology）於紐奧良舉辦之2023年會，發表Tinlarebant(又名”LBS-008”)青少年斯特格病變(以下簡稱”STGD1”)臨床二期試驗(LBS-008-CT02)之18個月期中分析資料。

John Grigg教授表示：「很高興可以從Belite臨床二期試驗的18個月期中分析資料中觀察到LBS-008持續展現其優異安全性，接受LBS-008治療的受試者病變進程更呈現獲得抑制或減緩的趨勢。」

LBS-008臨床二期試驗為期兩年，至今已有12位受試者完成18個月的治療，除了例行評估與衡量藥物安全性與耐受性，更完整蒐集可評估疾病進程的視網膜成像資料。透過眼底自發熒光成像技術(FAF)，對自發熒光病變區域(QDAF)與視網膜萎縮區域(DDAF)變化進行分析。受試者在接受18個月治療後，有近六成的受試者(12位中的7位)沒有出現DDAF。受試者在這18個月治療期間的平均視力呈現穩定狀態，且受試者視網膜厚度並無臨床顯著變化。12位受試者中有9位出現輕度黃視症與暗適應延遲，僅1位出現夜間視力障礙，而此等副作用為輕微且藥物具良好耐受性。

John Grigg教授進一步表示：「更值得關注的是，在進一步與ProgStar (STGD1的國際前瞻性研究報告)中基線僅出現QDAF的病患做比較，接受18個月LBS-008治療的臨床二期受試者之DDAF增長面積(0.2 ± 0.1 mm²)遠小於ProgStar中觀察18個月的病患之DDAF增長面積(0.4 ± 0.3 mm²)。」

Belite 研發長Nathan Mata博士表示：「我們LBS-008臨床二期的18個月數據顯示大多數受試者未出現DDAF，而即便已經出現DDAF的病患，其DDAF病變進程速度較疾病自然史研究(ProgStar)緩慢，我們對此治療結果感到非常振奮。值得一提的是，我們的臨床二期數據再次獲邀於ARVO發表，顯示LBS-008為一款很有潛力的斯特格病變口服藥物。」

STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。Belite目前正同步針對STGD1青少年病患進行為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗 (代號DRAGON)。Belite預計將於2023 年第四季度再次發表STGD1臨床二期試驗資料，屆時所有受試者都已完成24個月的治療。DRAGON臨床三期試驗是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗，加上LBS-008已取得FDA快速審查認定(Fast Track Designation)，LBS-008極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。

關於DRAGON臨床試驗

本三期臨床試驗(DRAGON)，是一項多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照(治療組與安慰劑組為2:1比例)的研究，持續二年，以評估LBS-008治療STGD1青少年患者的安全性及有效性。目前該三期臨床試驗已於美國、英國、德國、荷蘭、法國、比利時、瑞士、中國大陸、香港、臺灣、澳洲等地展開，預計全球收案約90名患者。欲瞭解更多資訊，請參考Belite官網：https://belitebio.com/#clinical-trials 或 clinicaltrials.gov網站 : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1

關於Tinlarebant (又名 “LBS-008”)

LBS-008是一口服藥錠新藥，用以及早治療以防止眼睛中導致STGD1與乾性AMD的毒素累積。這些毒素是維生素A（視黃醇）在眼睛內的視覺迴圈中所產生的副產品。由於視黃醇結合蛋白4 （RBP4）是一種將視黃醇運送到眼睛內的運輸蛋白，預計可透過LBS-008拮抗RBP4來降低和維持血液中RBP4的濃度，進而調節視黃醇進入眼睛的數量，減少造成STGD1和乾性AMD的毒素的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已獲得美國FDA 授予快速審查認定 （Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）與獲得美國FDA與歐洲EMA授予罕見疾病認證（ODD）。

斯特格病變 (STGD1)

STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜失養症。這種疾病是因視網膜特異性基因(ABCA4)功能失調所引起，該基因異常會導致有毒維生素A代謝物(稱為「雙維甲酸」)在視網膜大量積累，導致視網膜細胞死亡和中央視力逐漸喪失。此外，STGD1和乾性AMD具有相似的病理生理學特徵，其特徵都為細胞毒性雙維甲酸的過度積累、視網膜細胞死亡與視力喪失。

關於仁新醫藥

仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（老年性乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療斯特格病變之孤兒藥認證（ODD），以及美國FDA頒發的快速審查認定(Fast Track Designation)及兒科罕見疾病認證（RPD），而LBS-007也已獲FDA授予治療急性淋巴細胞白血病孤兒藥認證。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。

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