仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（21）日代子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”）公告，旗下治療青少年斯特格病變（STGD1）之新藥LBS-008（Tinlarebant），獲美國食品藥物管理局（FDA）基於其青少年STGD1的全球臨床三期試驗（DRAGON）之期中數據，授予突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation）。

Belite董事長暨執行長林雨新博士表示：「突破性治療認定是一個令人興奮的里程碑，亦肯定Tinlarebant在解決STGD1患者嚴重未被滿足醫藥需求的潛力。目前斯特格病變尚無核准治療方式，我們將持續致力於支持斯特格病變患者及推進Tinlarebant的開發進程，並為預計於年底公布的兩年數據做好準備。」

仁新表示，此項認定是基於先前所公布的LBS-008（Tinlarebant）針對青少年斯特格病變（STGD1）全球臨床三期試驗（DRAGON）之期中數據而授予，體現FDA認為初步臨床證據顯示，該藥物在一項或多項具臨床意義的療效指標上，相較於現有治療方法有重大改善。FDA突破性治療給予多種加速新藥上市的支持，例如滾動式審查、優先審查及額外的審查溝通，以加速新藥上市。

值得注意的是，根據資料安全與監測委員會（DSMB）的評估，Tinlarebant持續展現良好的安全性，與先前觀察結果及其作用機轉一致。且多數受試者在為期兩年的研究期間內視力維持穩定，相對於基線的平均變化均少於三個字母，顯示其在延緩疾病進程上具潛力。DRAGON臨床試驗預計於2025年第4季完成（包括3個月追蹤期）。

Belite研發長Nathan Mata博士表示：「這項認證對Belite而言是一項重大的成就，也驗證了Tinlarebant有望透過針對STGD1潛在病理生理學，達到減緩或停止疾病惡化的治療效果。距離第一個STGD1小鼠模型問世26年後，很高興看到多年來針對RBP4的研究成果讓我們對STGD1有更深的認識，且如今達到一個前所未見的階段：接近獲批第一個治療STGD1的新藥。」

Belite醫務長Hendrik Scholl醫學博士則補充：「我們對FDA的決定感到非常振奮。STGD1是一種漸進性的視網膜退化疾病，患者多在青少年期發病，最終導致法定失明。儘管患者往後仍有數十年的人生，卻因視力嚴重退化而大幅影響生活品質。此次獲得突破性治療認定，進一步強化我們為目前缺乏有效治療選擇的患者提供新療法的使命。我們將持續推進DRAGON試驗，評估Tinlarebant的安全性與有效性。」

Tinlarebant先前已取得美國食品藥物管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）及日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認定（Fast Track Designation），以及日本厚生勞動省（MHLW）授予先驅藥品認證（Sakigake Designation），不僅是目前先驅藥品認證名單中唯一的眼科用藥，更是唯一非日本企業開發的候選新藥。極有可能成為全球第一個針對斯特格病變的核准藥物，搶攻龐大市場商機。

斯特格病變的發病率為萬分之一，為最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國患病人數約是3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。

關於仁新醫藥：
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）開發的LBS-008（晚期乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥物管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）及日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的快速審查認定（Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）及突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation），以及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation），而LBS-007也已獲美國FDA授予治療急性淋巴性白血病與急性骨髓性白血病孤兒藥資格認證（ODD）及急性骨髓性白血病快速審查認定（Fast Track Designation）。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。

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