仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（7）日代子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”）公告，Belite已向日本厚生勞動省（Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW）提交治療斯特格病變（STGD1）新藥LBS-008（Tinlarebant）之新藥查驗登記申請（NDA），正式啟動日本藥品審查程序。
Tinlarebant為一款每日口服一次的研發中創新療法，用於治療因ABCA4基因突變所引起的罕見遺傳性視網膜疾病－斯特格病變（STGD1）。該疾病會導致患者視力出現漸進性且不可逆的損傷，目前全球尚無任何獲准的療法，存在高度未被滿足之醫療需求。日本目前估計約有9,500名STGD1患者。
Tinlarebant於2024年6月獲日本指定為先驅藥品（SAKIGAKE pharmaceutical product），享有日本政府針對嚴重疾病且具顯著療效新藥所提供的加速審查途徑。繼美國FDA正式受理Tinlarebant之NDA後，Belite在不到一個月內同步向日本提交NDA，展現全球商業化佈局的企圖心，並加速美、日兩地患者的用藥機會。若順利獲准，Tinlarebant將成為日本先驅藥品制度下首款獲准的眼科新藥。
先驅藥品（SAKIGAKE）制度由日本MHLW設立，旨在使創新藥物領先全球於日本上市，並針對符合資格之創新藥品提供一系列優先措施，包括(a)優先諮詢（prioritized consultation）、(b)送件前諮詢（pre-application consultation）、(c)優先審查（prioritized review）、(d)審查人員指派（assignment of a review partner）及(e)複審期延長（extension of re-examination period）等。透過這些專屬加速途徑，能有效加快在日本地區的上市速度，讓日本患者可領先全球、更早取得創新治療。
自2019年該制度改制以來，認證名單始終由日本大型藥廠主導，截至2026年8月25日，僅有 17 項藥品獲得認證，其中16項來自日本大廠，且已有7項後續遭取消資格，反映出此認證的高門檻與競爭激烈程度。在此背景下，Belite以創新研發技術，成功突破日本大廠的壟斷及日本政府保守的審查慣例，成為目前該制度下唯一由非日本企業開發的候選新藥，Tinlarebant亦為目前認證名單中唯一的眼科用藥，這不僅印證Tinlarebant的醫學創新性，也證明源自台灣的Belite，其研發與法規推進實力足以與全球頂尖藥廠並列。
值得注意的是，改制後僅有2項藥品順利送件並取得日本藥證，分別為GSK開發的Bepirovirsen及由Takeda開發的Oveporexton。這兩項藥品皆透過該制度所提供的優先審查機制，從新藥上市申請至取得核准僅費時6個月，充分展現該制度大幅縮短審查時程的強大優勢。若Tinlarebant順利獲准，不僅有望成為該制度改制後第三個取得日本藥證的藥品，更將創下首款獲准上市之眼科新藥的重要歷史里程碑。
Belite董事長暨執行長林雨新醫學博士表示：「透過先驅藥品認證向日本提交NDA，不僅凸顯出STGD1患者迫切的醫療需求，更展現我們完整且扎實的臨床開發實力。試驗結果顯示，與安慰劑相比，Tinlarebant能顯著減緩視網膜萎縮病灶的增長速度。此次完成日本NDA申請，是我們持續推進全球開發、致力於讓全球STGD1患者及早獲得治療的重要里程碑。我由衷感謝所有參與及推動日本臨床試驗的夥伴，以及讓本次申請順利完成的優秀團隊。我們期待在後續審查過程中持續與日本MHLW密切合作。值得一提的是，Tinlarebant具備「雙重優先審查資格（美國Priority Review及日本SAKIGAKE）」，並結合美、日全球前兩大藥品市場同步送件，展現公司在全球監管策略上的領先優勢。」
Belite日本總經理Kaz Tsunaba表示：「儘管斯特格病變發現至今已近120年，臨床上仍缺乏獲准的治療方法。我們深信，此次向日本提交NDA，是為日本STGD1患者帶來首個治療選項的關鍵一步。在此，我們也要向一路支持Tinlarebant開發的患者、家屬及醫療人員致上誠摯謝意。若順利獲准，Tinlarebant將成為日本首款依先驅藥品制度獲准的眼科藥物，我們將積極展開各項必要的準備工作，致力讓日本患者及早受惠。」
仁新表示，長久以來，台灣民眾對日本藥品接受度極高，赴日掃貨早已成常態，且過去多由日本藥廠將新藥引進台灣。如今，由台灣生技自主研發、源自仁新的創新口服小分子新藥Tinlarebant，透過子公司Belite積極拓展日本市場，並以唯一非日本企業的身份獲得日本先驅藥品認證，成功跨越日本市場的高規門檻。
日本藥品審查向來以嚴謹著稱。Tinlarebant在向MHLW正式提交NDA前，須歷經PMDA嚴格的送件前諮詢與資料審視，並符合SAKIGAKE的高規格要求，經層層審視後始獲准正式送件。Belite能成功走完此一高門檻程序並獲准送件，實屬相當難得。若Tinlarebant順利獲准，將成為台灣自主開發新藥透過SAKIGAKE取得日本藥證的空前首例，不僅展現台灣生技產業的研發實力與國際競爭力，更彰顯公司在全球新藥開發及法規策略上的卓越佈局能力。
此外，Tinlarebant有望成為該制度改制後第三個取得藥證的藥物，更是該制度下首款眼科用藥，充分凸顯其創新價值，以及日本政府對STGD1此一高度未滿足醫療需求的重視。由於STGD1目前全球尚無核准治療藥物，且患者大多在青少年時期發病，若Tinlarebant順利於日本獲准上市，不僅將為當地患者帶來關鍵的治療曙光，也將成為台灣自主研發創新藥物成功進軍日本市場的重要里程碑。
在美國市場方面，美國FDA已於2026年8月12日受理Tinlarebant用於治療STGD1之NDA，並授予優先審查資格（Priority Review designation）。依據美國「處方藥使用者付費法案」（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA），本申請案完成審查之目標日期為2027年2月12日。繼美國NDA獲受理後，Belite即於一個月內再向日本提交NDA，積極跨入全球主要藥品市場，展現公司全球商業化的企圖心與執行力，此舉打破以往業界先取得美國藥證，再逐步向其他國家申請的傳統做法，Belite因而成為全球極少數同步申請美、日藥證的公司，企圖在最短時間內將Tinlarebant市場價值極大化，為股東創造最大權益。
關於仁新醫藥：
仁新醫藥（股票代號: 6696）成立於2016年，為一新藥研發公司，鎖定未被滿足的醫藥需求，專注開發市場首見藥物，治療癌症、眼科、代謝相關疾病。目前主要發展中的藥物共有四項，包括由旗下子公司Belite Bio（Nasdaq: BLTE）開發的LBS-008（晚期乾性黃斑部病變、斯特格病變）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新醫藥開發的LBS-007（急性白血病、實質腫瘤）、LBS-002（原發性與轉移性腦癌）。其中，LBS-008分別取得美國食品藥物管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）及瑞士醫療藥品管理局（Swissmedic）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD /ODS）、美國FDA頒發的快速審查認定（Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）及突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation），以及日本先驅藥品認證（Sakigake Designation），而LBS-007也已獲美國FDA授予治療急性淋巴性白血病與急性骨髓性白血病孤兒藥資格認證（ODD）及急性骨髓性白血病快速審查認定（Fast Track Designation）。更多的公司資訊請詳見官網：http://www.linbioscience.com。
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